Hace un tiempo vimos que el poder de edición de material genético que tiene CRISPR tiene muchas posibilidades en su aplicación terapéutica y que no sólo se limitaba a enfermedades hereditarias. Pero tras conseguirlo in vitro, ahora unos investigadores han logrado eliminar el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en un organismo vivo.
Ya vimos que el equipo de Kamel Khalili conseguía hace un año “limpiar” el material genético de células-T infectadas de VIH (un tipo de glóbulos blancos) aplicando un método basado en CRISPR. Este investigador siguió trabajando en ello y ahora ha presentado junto a otros compañeros (excepto Wenhui Hu, que también formó parte de la primera investigación) un trabajo en el que muestran la eliminación del virus en ratones infectados de manera bastante eficaz.
Seleccionando, cortando y pegando in vivo
Pese a ser una herramienta que las bacterias usan desde hace millones de años, su descubrimiento fue bastante reciente y desde entonces CRISPR se ha considerado una de las técnicas más esperanzadoras en el futuro de la terapéutica, además de todo un frente de batalla en lo que respecta a su patente. Resumiendo muchísimo lo que ya explicamos a fondo en su momento, los CRISPR (‘clustered regularly interspaced short palindormic repeats‘ o CRISPR “repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas”) permiten cortar, pegar y modificar material genético.
En aquel primer experimento con células humanas infectadas, Khalili y compañía demostraban “la efectividad de los sistemas actuales de edición para eliminar el VIH del ADN introduciendo mutaciones en el material vírico que impidan la replicación”, logrando eliminar el virus y que otras células no infectadas pasasen a ser resistentes. Ahí ya matizaron que se trataba de una primera aproximación y que quedaba mucho por estudiar, y este segundo trabajo supone un paso importante al lograr eliminar el virus en ratones, y no “sólo” en células aisladas.
Así, para este salto experimental con animales vivos, los ratones que se han empleado para este segundo experimento tienen una modificación relacionada con esto. Se partió de animales transgénicos cuyo sistema inmunológico disponía de células inmunitarias humanas, de manera que el campo de estudio sea algo más próximo al organismo humano.
Puntos de inyección de los ratones y medidas de la bioluminiscencia. (Fuente: Molecular Therapy)El sistema al que han recurrido vuelve a ser CRISPR/Cas9, programado para que cortase el material genético del virus VIH-1 parando así su replicación. A los ratones se les inyectó conjuntos de distintos serotipos del VIH (AAV-DJ/8), un combinado que infecta tanto a glóbulos blancos como a otros tipos de células inmunológicas, comprobando a posteriori con PCR (reacción en cadena de la polimerasa, una técnica habitual para localizar más fácilmente cierto material genético) que el virus se había eliminado casi por completo del organismo (según los resultados que muestran).
Los primates ya en el punto de mira
En esta explicación del Doctor Francis Mojica (que ya incluimos anteriormente, pero que recomendamos escuchar para acabar de entender todo esto dado su sencillo lenguaje), quien bautizó con CRISPR a este mecanismo, ya hablaba de trabajos en los que se conseguía corregir problemas graves inyectando complejos con CRISPR/Cas9 en individuos adultos (ratones), mencionando además avances en infecciones víricas como el herpes o el SIDA.
Como ya dijimos en el estudio con células humanas, queda mucho aún para que esto sea una cura y que pueda aplicarse de manera sistémica en los hospitales, dado que el VIH no lo pone nada fácil aunque se recurra a la edición genética. Tras las pruebas en ratones, el siguiente paso es estudiarlo en nuestros primos cercanos los primates, pero el Dr. Khalili ya dejó claro su objetivo según recogen en TechCrunch: ensayos clínicos en pacientes humanos.
Se trata de un pequeño paso para unos investigadores y puede que de un gran paso hacia la cura del SIDA, el espectro de enfermedades que desarrolla parte de los infectados por el VIH y que actualmente se trata con antirretrovirales (fármacos que intentan frenar la replicación del VIH), pero aún así es muy difícil parar una infección. De ahí que se pongan tantas esperanzas a medida que se demuestra la aplicación efectiva esta edición genómica.
